La miastenia gravis generalizzata è una malattia autoimmune rara, cronica, debilitante, caratterizzata da quadro clinico variabile e andamento evolutivo, che si manifesta con debolezza
muscolare e affaticamento, portando a crisi miasteniche potenzialmente fatali, con insufficienze respiratorie che richiedono la ventilazione assistita.
La prevalenza in Italia è di circa 12.000 persone, che nell’80% dei casi presentano anticorpi anti-recettore dell’acetilcolina (AchR) che a loro volta costituiscono un supporto alla diagnosi,
oltre che importanti riferimenti patogenetici.
Questi recettori, infatti, si legano con il neurotrasmettitore ACh, permettendo la contrazione muscolare. Di conseguenza, gli autoanticorpi diretti contro questi recettori ne determinano la perdita della funzione, rendendosi responsabili dell’impossibilità del muscolo a contrarsi. In termini di patogenesi, è stato altresì dimostrato che questo legame con il recettore porta a un’attivazione del sistema del complemento.
Proprio su queste basi, l’impiego di farmaci che determinano l’inibizione del sistema del complemento ha dimostrato la capacità di prevenire la distruzione della giunzione neuromuscolare e
di ridurre i sintomi di debolezza e affaticamento, fino a minimizzarli. Pertanto, questa classe di farmaci si configura come nuovo traguardo nel trattamento della miastenia gravis generalizzata
(MGg) in pazienti positivi agli anticorpi anti-recettore dell’AChR.
Alla luce di quanto descritto il Convegno si pone l’obiettivo formativo di rispondere alla sfida di questa malattia. Nell’ambito delle ore formative, saranno considerati:
• l’inibizione del complemento, e il suo place in therapy, quale approccio terapeutico innovativo;
• le caratteristiche di Ravulizumab e del suo peculiare meccanismo d’azione che rappresenta un momento di radicale cambiamento nel management della Miastenia Gravis;
• l’importanza del trattamento precoce e di un’attenta revisione delle procedure diagnostiche;
• l’opportunità di ridurre le terapie concomitanti all’utilizzo di Ravulizumab per migliorare ulteriormente sicurezza e qualità di vita del paziente.
In conclusione, dalla teoria alla pratica, il programma propone un dialogo interattivo sulle esperienze in real life che porti a condividere una nuova agenda per il trattamento di questa rara condizione.