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La sclerosi multipla è una patologia neurologica cronica caratterizzata da un’ampia eterogeneità di caratteristiche cliniche e biologiche, sia tra i diversi casi di malattia sia all’interno del decorso individuale. Questo si riflette nella complessità di identificare misure di efficacia dei trattamenti in grado di cogliere non solo l’effetto biologico e clinico dell’intervento osservato attraverso i “classici” studi sperimentali, ma anche il beneficio percepito dal paziente sulla propria qualità di vita.
L’evento si propone di illustrare le principali misure di efficacia dei trattamenti per la sclerosi multipla utilizzate tipicamente nei trial clinici dei farmaci modificanti il decorso di malattia e di altri trattamenti disponibili; tali misure includono variabili cliniche, neuroradiologiche, neurofisiologiche e biologiche. Inoltre, sarà evidenziata l’importanza dei patient reported outcomes e di misure correlate, come ad esempio indicatori di benessere psicologico e di funzionamento cognitivo, nella valutazione di efficacia degli interventi terapeutici.
L’obiettivo finale dell’evento formativo è di mettere a confronto le diverse prospettive da cui considerare il beneficio dei trattamenti a disposizione per la sclerosi multipla, fornendo ai partecipanti le nozioni per interpretare criticamente i risultati degli studi sperimentali e le conoscenze da poter applicare nella pratica clinica e nel disegno di protocolli di ricerca.