La neuromielite ottica spettro-disordine (NMOSD) è una malattia autoimmune infiammatoria del sistema nervoso centrale, caratterizzata da attacchi recidivanti che colpiscono prevalentemente nervi ottici e midollo spinale, con rischio di disabilità visiva e motoria severa. La maggior parte dei pazienti presenta autoanticorpi contro l’aquaporina-4 (AQP4-IgG), diretti contro gli astrociti, che attivano la cascata del complemento con necrosi astrocitaria, demielinizzazione secondaria e danno assonale. Il decorso è tipicamente a ricadute, e ogni attacco può determinare un accumulo di disabilità: la prevenzione delle recidive è quindi l’obiettivo clinico cruciale. In Italia la malattia è rara, ma con un impatto clinico e organizzativo rilevante per la severità degli attacchi e la necessità di terapie immunosoppressive a lungo termine.

Negli ultimi anni, l’impiego off label di rituximab (anticorpo anti CD20) è stato posto come terapia di prima linea per NMOSD positiva all’AQP4. Tuttavia, l’efficacia e la safety di rituximab sono influenzate da eterogeneità di schemi posologici, monitoraggio variabile dei linfociti B, e differenze di accesso e di gestione tra centri. Inoltre, il profilo di sicurezza può risultare sfavorevole in sottogruppi di pazienti, con rischio di ipogammaglobulinemia, infezioni ricorrenti, riattivazioni virali ed insufficiente immunogenicità del programma vaccinale, soprattutto in trattamenti prolungati.

Permane la questione della mancanza di standardizzazione sul monitoraggio di efficacia e sicurezza della terapia in Rituximab:

–           MRI ad intervalli regolari per detezione di lesioni clinicamente silenti?

–           Quale durata complessiva della terapia con Rituximab prima di incorrere nel rischio di una alterazione non reversibile del sistema linfopoietico, riduzione di immunoglobuline endogene ed aumento del rischio infettivo?

–           Quali biomarcatori condivisi per definire tali pazienti?

Gli unmet needs sopra citati hanno aperto la strada a terapia immunosoppressive innovative come satralizumab ed inebilizumab. Soprattutto la comprensione del ruolo centrale del complemento nella patogenesi AQP4 IgG positiva ha aperto la strada a terapie target specifiche come ravulizumab. L’inibizione del complemento ha mostrato la capacità di ridurre drasticamente il rischio di nuove recidive e di interrompere l’accumulo di disabilità, con un profilo di safety favorevole. Rimangono tuttavia disomogeneità territoriali di accesso alle terapie innovative, principalmente a causa della mancanza di standardizzazione nella valutazione dei rischi correlati alla deplezione a lungo termine delle cellule CD20+ e conseguente accesso ad opzioni terapeutiche con meccanismo d’azione non depletante.

L’evento si propone di affrontare in modo sistematico la gestione della NMOSD AQP4+ in relazione a rituximab, esplorando il posizionamento clinico delle terapie innovative in scenari real world, con l’obiettivo di ottimizzare esiti e sicurezza e di favorire una maggiore omogeneità di trattamento tra i centri.

Il diabete mellito rappresenta una delle principali patologie croniche a elevato impatto epidemiologico, clinico ed economico a livello globale. In Italia, la prevalenza della malattia è in costante aumento e si associa a un significativo rischio di complicanze microvascolari e
macrovascolari, con conseguente riduzione della qualità di vita e aumento dei costi sanitari. In tale contesto, il miglioramento del controllo glicemico rappresenta un obiettivo primario nella gestione del paziente diabetico.
Negli ultimi anni, l’evoluzione tecnologica ha profondamente modificato l’approccio al monitoraggio della glicemia, passando dal tradizionale autocontrollo capillare (SMBG) al monitoraggio continuo del glucosio (Continuous Glucose Monitoring, CGM). Questa metodica consente la rilevazione in tempo reale dei livelli glicemici interstiziali, fornendo informazioni dinamiche sull’andamento della glicemia, comprese le variazioni notturne e le escursioni post-prandiali.

L’impiego del CGM permette di superare i limiti del monitoraggio puntuale, offrendo parametri innovativi quali il tempo nell’intervallo target (Time in Range, TIR), la variabilità glicemica e la frequenza degli episodi ipo- e iperglicemici. L’utilizzo di questi indicatori si è dimostrato strettamente correlato al rischio di complicanze e alla qualità del controllo metabolico, contribuendo a una gestione più personalizzata e proattiva del paziente.

Le evidenze scientifiche mostrano come il CGM sia associato a un miglioramento significativo del controllo glicemico, non solo nei pazienti con diabete di tipo 1 e nei pazienti con diabete di tipo 2 in terapia insulinica intensiva, con riduzione dell’HbA1c e degli episodi di ipoglicemia, ma anche nei pazienti in solo trattamento basale o terapia orale in determinate situazioni.

In questo scenario, il farmacista territoriale e ospedaliero assume un ruolo strategico. La crescente diffusione dei dispositivi
CGM richiede infatti competenze specifiche per:
• supportare il paziente nell’uso corretto
dei dispositivi,
• contribuire all’educazione terapeutica,
• favorire l’aderenza al trattamento,
• collaborare con il team multidisciplinare
nella gestione del percorso assistenziale.
Il farmacista rappresenta inoltre un punto di riferimento accessibile per il monitoraggio dell’appropriatezza prescrittiva e per l’identificazione precoce di eventuali criticità legate all’utilizzo dei dispositivi, inclusi aspetti tecnici, interpretativi, di sicurezza e di gestione quotidiana. Nonostante i benefici documentati, persistono alcune criticità, quali la variabilità nell’accesso ai dispositivi, la necessità di
formazione del personale sanitario e dei pazienti, nonché la corretta interpretazione dei dati generati dal CGM. Tali aspetti rendono fondamentale un aggiornamento continuo delle competenze professionali.

Alla luce di queste considerazioni, il presente corso ECM si propone di fornire ai farmacisti conoscenze aggiornate e strumenti pratici per l’utilizzo e l’interpretazione dei sistemi di monitoraggio continuo del glucosio, con l’obiettivo di migliorare la presa in carico del paziente
diabetico, ottimizzare gli esiti clinici e contribuire alla sostenibilità del sistema sanitario.

Il diabete mellito rappresenta una delle principali patologie croniche a elevato impatto epidemiologico, clinico ed economico a livello globale. In Italia, la prevalenza della malattia è in costante aumento e si associa a un significativo rischio di complicanze microvascolari e
macrovascolari, con conseguente riduzione della qualità di vita e aumento dei costi sanitari. In tale contesto, il miglioramento del controllo glicemico rappresenta un obiettivo primario nella gestione del paziente diabetico.
Negli ultimi anni, l’evoluzione tecnologica ha profondamente modificato l’approccio al monitoraggio della glicemia, passando dal tradizionale autocontrollo capillare (SMBG) al monitoraggio continuo del glucosio (Continuous Glucose Monitoring, CGM). Questa metodica consente la rilevazione in tempo reale dei livelli glicemici interstiziali, fornendo informazioni dinamiche sull’andamento della glicemia, comprese le variazioni notturne e le escursioni post-prandiali.

L’impiego del CGM permette di superare i limiti del monitoraggio puntuale, offrendo parametri innovativi quali il tempo nell’intervallo target (Time in Range, TIR), la variabilità glicemica e la frequenza degli episodi ipo- e iperglicemici. L’utilizzo di questi indicatori si è dimostrato strettamente correlato al rischio di complicanze e alla qualità del controllo metabolico, contribuendo a una gestione più personalizzata e proattiva del paziente.

Le evidenze scientifiche mostrano come il CGM sia associato a un miglioramento significativo del controllo glicemico, non solo nei pazienti con diabete di tipo 1 e nei pazienti con diabete di tipo 2 in terapia insulinica intensiva, con riduzione dell’HbA1c e degli episodi di ipoglicemia, ma anche nei pazienti in solo trattamento basale o terapia orale in determinate situazioni.

In questo scenario, il farmacista territoriale e ospedaliero assume un ruolo strategico. La crescente diffusione dei dispositivi
CGM richiede infatti competenze specifiche per:
• supportare il paziente nell’uso corretto
dei dispositivi,
• contribuire all’educazione terapeutica,
• favorire l’aderenza al trattamento,
• collaborare con il team multidisciplinare
nella gestione del percorso assistenziale.
Il farmacista rappresenta inoltre un punto di riferimento accessibile per il monitoraggio dell’appropriatezza prescrittiva e per l’identificazione precoce di eventuali criticità legate all’utilizzo dei dispositivi, inclusi aspetti tecnici, interpretativi, di sicurezza e di gestione quotidiana. Nonostante i benefici documentati, persistono alcune criticità, quali la variabilità nell’accesso ai dispositivi, la necessità di
formazione del personale sanitario e dei pazienti, nonché la corretta interpretazione dei dati generati dal CGM. Tali aspetti rendono fondamentale un aggiornamento continuo delle competenze professionali.

Alla luce di queste considerazioni, il presente corso ECM si propone di fornire ai farmacisti conoscenze aggiornate e strumenti pratici per l’utilizzo e l’interpretazione dei sistemi di monitoraggio continuo del glucosio, con l’obiettivo di migliorare la presa in carico del paziente
diabetico, ottimizzare gli esiti clinici e contribuire alla sostenibilità del sistema sanitario.

La miastenia gravis generalizzata (gMG) è una malattia autoimmune della giunzione neuromuscolare, caratterizzata da debolezza e affaticabilità muscolare, con impatto clinico eterogeneo e potenziale coinvolgimento di distretti critici quali muscoli bulbari e respiratori. La forma più frequente è associata alla positività degli anticorpi anti-recettore dell’acetilcolina (anti-AChR), che compromettono la trasmissione neuromuscolare principalmente attraverso l’attivazione del complemento.

Nonostante l’impiego consolidato dello Standard of Care (SoC), basato soprattutto su corticosteroidi orali e immunosoppressori tradizionali come azatioprina e micofenolato, una quota rilevante di pazienti non raggiunge un controllo clinico soddisfacente oppure sviluppa effetti collaterali significativi nel medio-lungo termine. L’esposizione prolungata a queste terapie può infatti determinare un burden iatrogeno rilevante, talvolta anche irreversibile, con conseguenze sistemiche importanti e impatto negativo sulla qualità di vita, sull’aderenza terapeutica e sull’utilizzo di risorse sanitarie.

Permane inoltre una marcata eterogeneità nella pratica clinica riguardo alla gestione del SoC nella gMG. In particolare, restano aperte alcune questioni centrali:

• Quale durata e quale intensità di esposizione a corticosteroidi e immunosoppressori possono essere considerate accettabili prima di ridefinire la strategia terapeutica?
• Quale definizione condivisa di fallimento terapeutico per safety nelle terapie tradizionali?
• Quali elementi clinici e sistemici devono guidare il riconoscimento precoce del danno iatrogeno e la decisione di escalation o anticipazione di terapie target-specifiche?

In questo contesto, terapie target specifiche hanno modificato in modo sostanziale l’approccio terapeutico alla gMG anti-AChR positiva, offrendo la possibilità di un controllo più efficace della malattia e di una riduzione dell’esposizione protratta alle terapie tradizionali. Particolarmente le terapie anti-complemento offrono inoltre potenziale beneficio sul profilo di sicurezza complessivo del paziente. Tuttavia, l’accesso a queste opzioni terapeutiche risulta ancora disomogeneo sul territorio, anche per la mancanza di criteri condivisi nella definizione di fallimento clinico e di safety dello SoC.

L’evento si propone di affrontare in modo sistematico la gestione della gMG anti-AChR positiva, con particolare attenzione al profilo di safety long-term delle terapie tradizionali, all’identificazione del burden iatrogeno e al posizionamento clinico delle terapie target specifiche in scenari real world, con l’obiettivo di favorire una maggiore omogeneità di trattamento tra i centri e migliorare gli outcome clinici e di qualità di vita dei pazienti.

Il diabete mellito rappresenta una delle principali patologie croniche a elevato impatto epidemiologico, clinico ed economico a livello globale. In Italia, la prevalenza della malattia è in costante aumento e si associa a un significativo rischio di complicanze microvascolari e
macrovascolari, con conseguente riduzione della qualità di vita e aumento dei costi sanitari. In tale contesto, il miglioramento del controllo glicemico rappresenta un obiettivo primario nella gestione del paziente diabetico.
Negli ultimi anni, l’evoluzione tecnologica ha profondamente modificato l’approccio al monitoraggio della glicemia, passando dal tradizionale autocontrollo capillare (SMBG) al monitoraggio continuo del glucosio (Continuous Glucose Monitoring, CGM). Questa metodica consente la rilevazione in tempo reale dei livelli glicemici interstiziali, fornendo informazioni dinamiche sull’andamento della glicemia, comprese le variazioni notturne e le escursioni post-prandiali.

L’impiego del CGM permette di superare i limiti del monitoraggio puntuale, offrendo parametri innovativi quali il tempo nell’intervallo target (Time in Range, TIR), la variabilità glicemica e la frequenza degli episodi ipo- e iperglicemici. L’utilizzo di questi indicatori si è dimostrato strettamente correlato al rischio di complicanze e alla qualità del controllo metabolico, contribuendo a una gestione più personalizzata e proattiva del paziente.

Le evidenze scientifiche mostrano come il CGM sia associato a un miglioramento significativo del controllo glicemico, non solo nei pazienti con diabete di tipo 1 e nei pazienti con diabete di tipo 2 in terapia insulinica intensiva, con riduzione dell’HbA1c e degli episodi di ipoglicemia, ma anche nei pazienti in solo trattamento basale o terapia orale in determinate situazioni.

In questo scenario, il farmacista territoriale e ospedaliero assume un ruolo strategico. La crescente diffusione dei dispositivi
CGM richiede infatti competenze specifiche per:
• supportare il paziente nell’uso corretto
dei dispositivi,
• contribuire all’educazione terapeutica,
• favorire l’aderenza al trattamento,
• collaborare con il team multidisciplinare
nella gestione del percorso assistenziale.
Il farmacista rappresenta inoltre un punto di riferimento accessibile per il monitoraggio dell’appropriatezza prescrittiva e per l’identificazione precoce di eventuali criticità legate all’utilizzo dei dispositivi, inclusi aspetti tecnici, interpretativi, di sicurezza e di gestione quotidiana. Nonostante i benefici documentati, persistono alcune criticità, quali la variabilità nell’accesso ai dispositivi, la necessità di
formazione del personale sanitario e dei pazienti, nonché la corretta interpretazione dei dati generati dal CGM. Tali aspetti rendono fondamentale un aggiornamento continuo delle competenze professionali.

Alla luce di queste considerazioni, il presente corso ECM si propone di fornire ai farmacisti conoscenze aggiornate e strumenti pratici per l’utilizzo e l’interpretazione dei sistemi di monitoraggio continuo del glucosio, con l’obiettivo di migliorare la presa in carico del paziente
diabetico, ottimizzare gli esiti clinici e contribuire alla sostenibilità del sistema sanitario.